行业新闻

Eikonoklastes基因疗法获得孤儿药认定,有望治疗渐冻症
发布日期:2022年11月29日 发布人:admin
0
Eikonoklastes Therapeutics是一家处于临床前阶段的生物技术公司,其公司开发的ET-101(SynCav1)是一种基于AAV9的基因疗法,主要用于治疗散发性和家族性肌萎缩侧索硬化症(ALS)。在本周三美国食品药品监督管理局(FDA)宣布授予ET-101项目孤儿药认定(ODD)


 

ET-101(SynCav1)是由Brian Head 博士设计,用于过表达Caveolin-1的一种基因疗法,Caveolin-1可以组织和调节神经肌肉信号传导和功能所必需的突触受体。研究结果显示,增加Caveolin-1可以对神经细胞产生保护作用,使神经细胞可以补偿潜在疾病引起的神经退行性过程,并且使得细胞保持健康并提高其功能性。ET-101可以起到维持神经细胞健康的作用,使其成为多种神经退行性疾病的一种选择。

肌萎缩侧索硬化症(ALS)的发病率约为每10万人中有3至5人,是一种罕见的,进行性的,普遍致命的神经退行性疾病,影响连接大脑和脊髓的运动神经元。目前批准的药物治疗,如Rilutek和Radicava,可以减缓疾病进展和提高生活质量,但没有治愈方法。确诊后患者的平均生存时间为3-5年。

Eikonoklastes目前正在快速开发用于当今最具挑战性疾病的颠覆性创新治疗方法。该公司的首创基因治疗(ET-101)已被设计用于过表达Caveolin-1,可以组织和调节神经肌肉信号传导和功能所必需的突触受体。同时,Eikonoklastes也在发展创新组织因子(TF)免疫疗法(ET-201),主要用于治疗三阴性乳腺癌(TNBC)。



 
 
Eikonoklastes研发管线(来源:官网)

 
  • 联系方式
  • 销售部:0512-85557988
  • 人事部:0512-85557181
  • 采购部:0512-85557182
  • 友情链接

关注微信公众号

Copyright © 2020 江苏巨莱生物医药有限公司All Rights Reserved. 备案号: 苏ICP备20037874号-1 技术支持:苏州网站建设
分享到:
一键拨号 一键导航